Berliner Charité gelingt sensationeller Durchbruch - doch es gibt einen Haken!

Berlin - Berliner Wissenschaftler der Charité haben einen deutlichen Durchbruch im Kampf gegen Muskelschwund erzielt. Dennoch gibt es einen Haken.

Den rechten Muskelfasern fehlt das Protein Dysferlin (violett). Die linken Muskelfasern sind mit dem Gen-Schere Crispr/Cas9 repariert worden und wachsen wieder.
Den rechten Muskelfasern fehlt das Protein Dysferlin (violett). Die linken Muskelfasern sind mit dem Gen-Schere Crispr/Cas9 repariert worden und wachsen wieder.  © Charité/ECRC | Andreas Marg

Laut einer Mitteilung des Krankenhauses gelang es dem Team von Professorin Simone Spuler, ein Protein herzustellen, das die Muskeln der Patienten repariert und wieder wachsen lässt.

Die Krankheit führt bei Erwachsenen zur extremen Muskelschwäche. "Als Teenager ist man noch sportlich und mit 40 Jahren sitzt man im Rollstuhl", so die Professorin.

Seit nahezu 20 Jahren arbeiten Wissenschaftler an einer Lösung. Nun kamen sie in der Forschung einen bedeutenden Schritt voran. Sie entnahmen Muskelstammzellen von zwei Patienten und reparierten mithilfe der Gen-Schere Crispr/Cas9 die krankheitsauslösende Mutation.

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Das Verfahren wurde bereits an Mäusen getestet. Hierbei entnahmen sie Zellen, bearbeiteten diese mit dem Protein und setzten sie wieder ein. Das Ergebnis: Die Muskeln haben begonnen zu wachsen.

Klinische Studien können noch Jahre dauern

Die durchgeführten Tierversuche der Charité sind bereits erfolgreich abgeschlossen worden.
Die durchgeführten Tierversuche der Charité sind bereits erfolgreich abgeschlossen worden.  © Christophe Gateau/dpa

Da die Mäuse-Versuche erfolgreich verliefen, werden nun klinische Studien am Menschen geplant.

Doch es gibt einen Haken, wie Spuler erklärte: "Unser Körper hat über 600 Muskeln, und es ist nicht einfach, sie alle gezielt anzusteuern." Die Behandlung könne zunächst nur ein bis zwei Muskeln heilen.

Ermutigend ist jedoch, dass die Tierversuche keine Abstoßungsreaktionen gegen die transplantierten Zellen oder die erzeugten Proteine zeigten.

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Trotz des Fortschritts kann es noch Jahre dauern, bis die klinischen Studien erfolgreich verlaufen und der Eingriff für Patienten verfügbar ist.

Titelfoto: Charité/ECRC | Andreas Marg

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