Leipzig - Ohne Behandlung bedeutet die Diagnose für viele Kinder den Tod: Eine frühe und schwere Form der "Spinalen Muskelatrophie" (SMA). Mit der Gentherapie "Zolgensma" haben Ärzte des Universitätsklinikums Leipzig (UKL) einem erst wenige Wochen alten Mädchen und ihren Eltern Hoffnung geschenkt.

Das Baby aus Sachsen sei bereits kurz vor Ostern mit dem Medikament behandelt worden, wie das UKL mitteilte.

Bei der Krankheit handelt es sich um einen seltenen Gendefekt, durch den bestimmte Nervenzellen des Rückemarks absterben. Die Folge: Lähmungen und Muskelschwund.

Die Therapie sei laut UKL nicht ohne Risiko - in Europa ist "Zolgensma" erst seit einem knappen Jahr zugelassen.

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Doch der Säugling scheint das Medikament gut vertragen zu haben: "Die Bewegungsfähigkeit verschlechtert sich nicht mehr, das ist schließlich das Kernsymptom dieser Krankheit. Die Kleine kann ihre Arme und Beine bereits besser nach oben bewegen", freut sich der Leiter des Sozialpädiatrischen Zentrums Andreas Merkenschlager.

Durch die schnell sichtbaren Erfolge überwiege der "Eindruck, dass das Überleben des kleinen Mädchens langfristig gewährleistet ist." Der Kinderarzt erklärt: "Mit diesem Medikament haben wir ein neues Werkzeug, um Kinder vor dem sicheren Tod zu schützen und Verbesserungen zu erzielen."

Mittlerweile durften die Eltern ihre Tochter mit nach Hause nehmen. Dennoch: Das Mädchen werde auch weiterhin am UKL betreut und überwacht.

"Zolgensma" hatte mit einem Preis von rund 2 Millionen Euro im vergangenen Jahr als teuerstes Medikament der Welt für Schlagzeilen gesorgt. Die Spritze muss nur einmal gegeben werden.