Northumberland (Großbritannien) - Eine Dosis dieses Medikamentes kostet über zwei Millionen Pfund: In Großbritannien wurde ein Mädchen (1) von einer tödlichen Krankheit geheilt. Für ihre Schwester (3) mit derselben Diagnose kommt die Rettung allerdings zu spät.

Im vergangenen April wurde bei Teddi und Nala Shaw metachromatische Leukodystrophie (MLD) diagnostiziert, berichtet The Guardian. MLD ist ein Gendefekt, bei dem das Nervensystem mit der Zeit zerstört wird. Dadurch verlieren die Betroffenen nach und nach geistige sowie motorische Fähigkeiten.

Die Lebensdauer orientiert sich nach dem Alter des Erkrankten zum Zeitpunkt der Diagnose. Je jünger die Betroffenen, desto niedriger ist ihre Lebenserwartung. Als Resultat sterben viele der Patienten bereits in sehr jungem Alter.

Doch ein neues Medikament gibt Hoffnung. Italienische Wissenschaftler entwickelten ein Mittel, welches Betroffene komplett heilt. Die britische Pharmafirma Orchard Therapeutics stieg 2018 mit ein.

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Vor drei Jahren wurde das Medikament "Libmedy" dann in Europa zugelassen. Die Zulassung schlug Wellen, denn es handelt sich um das teuerste Medikament der Welt. Eine Dose kostet 2,8 Millionen Pfund (rund 3,3 Millionen Euro).

Um die kleine Teddi zu retten, verhandelte das britische Gesundheitssystem NHS mit dem Konzern. Tatsächlich reduzierte das Unternehmen den Preis stark und die Einjährige konnte geheilt werden.

Allerdings kommt die Hilfe für ihre dreijährige Schwester bereits zu spät. Da MLD bei Nala bereits irreparable Schäden angerichtet hatte, wurde sie nicht für eine Behandlung zugelassen.

Seitdem die Einjährige das lebensrettende Medikament bekommen hat, geht es ihr blendend. Vorher war sie durch MLD in ihrer Bewegung eingeschränkt und hatte Probleme, sich mitzuteilen. Nun ist sie wie ausgewechselt, sehr zur Freude ihrer Mutter.

Nun rennt die Kleine glücklich durch die Wohnung und entwickelte sich zu einer richtigen Schnatterente, erzählte Ally Shaw (32) gegenüber der Zeitung.

Aber neben all der Freude schmerzt der drohende Verlust ihres ältesten Kindes, das laut Ärzten nur noch wenige Jahre zu Leben hat. Jedoch versucht die 32-Jährige, das Positive an der ganzen Situation zu sehen.

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"Unter dem Schmerz war jedoch Hoffnung für unsere jüngere Tochter Teddi. [...] Wir sind sehr privilegiert, dass Teddi das erste Kind ist, das dieses (Medikament) im NHS erhält, und dankbar, dass sie die Möglichkeit hat, ein langes und hoffentlich normales Leben zu führen. Ohne diese Behandlung würden uns unsere beiden Kinder weggenommen werden", wird die zweifache Mutter von The Guardian zitiert.

In Großbritannien werden laut PTAheute jährlich bis zu fünf Kinder mit MLD geboren, während in Deutschland bei ein bis drei Patienten die Krankheit diagnostiziert wird.